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标题: 120万一针的抗癌药能“清零”体内癌细胞?这五个问题先... [打印本页]
作者: michaelr 时间: 2021-9-18 20:23
标题: 120万一针的抗癌药能“清零”体内癌细胞?这五个问题先...
https://new.qq.com/omn/20210917/20210917A046SF00.html
较真要点:120万一针的抗癌药是阿基仑赛注射液,用于一种叫做CAR-T的癌症免疫治疗方法。因为药物的特殊性,成本惊人。新闻中的这款产品在中国获批上市,也通过临床试验表明该药物对中国人有效。但是,这种治疗方法并非万能,不是所有的癌症都可以使用这款药物来治疗。
查证者:一节生姜丨宾夕法尼亚大学医学院病理及实验医药系研究副教授
近日,有媒体报道说称,“8月26日,国内首例CAR-T治疗的淋巴瘤患者在上海瑞金医院出院。患者使用的药物,是零售价为120万元/袋的抗癌药,在治疗两个月后,患者体内已经没有了癌细胞,症状完全得到了缓解。”这到底是怎么回事?
问题一:120万一针的抗癌药到底是啥?
新闻中的这个药物,是阿基仑赛注射液,用于一种叫做CAR-T的癌症免疫治疗。
CAR-T的全名是“嵌合抗原受体T细胞免疫疗法”。这并不是一种常规的药物,而是源自患者已被改造过的T细胞。因为药物有特殊性(下文会详细介绍),导致成本比较惊人。
具体到患者使用的这种CAR-T,经过在体外的改造后,患者的T细胞表达了一个可以识别CD19的抗体。CD19 是一个常见于大多数B细胞表面的蛋白。B细胞分化成为生产抗体的浆细胞后,就不表达CD19,但是如果B细胞癌化之后,也会表达CD19,该蛋白就成为一个抗癌靶点。
经过改造的CD19 CAR-T细胞,可以特异识别并杀死表达CD19的癌细胞,经过扩增并注射回患者体内之后,可以控制、甚至清除患者体内的细胞,有长期治疗效果。
问题二:CAR-T 细胞免疫治疗能治哪些癌症?
新闻中的这个患者,是一个患有弥漫大B细胞淋巴瘤的患者。该产品于今年6月在中国获批上市,适应症是“既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤(r/r LBCL)成人患者,包括弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)非特指型(NOS)、原发纵隔大B细胞淋巴瘤(PMBCL)、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤转化的DLBCL”。
关于适应症,有两个重点需要了解。首先不是所有的癌症都可以使用这款药物来治疗,其次,即便是大B细胞淋巴瘤,也不是一上来就需要使用这款药物进行治疗,因为适应症中明确提到“既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性”,意思就是说,患者必须是已经接受过化疗等治疗方案,并在治疗后发生复发,或者之前的治疗不能很好地控制病情(“难治性”)。只有在这些情况下,患者才需要考虑使用这款药物。
阿基仑赛注射液是复星凯特从美国Kite公司引进的产品。在美国,这款产品叫做Yescarta (axicabtagene ciloleucel),于2017年被美国FDA批准,用于治疗复发、难治性的大B细胞淋巴瘤。在2021年,该产品又获得美国FDA批准,用于治疗复发、难治性的滤泡性淋巴瘤。
从理论上来说,癌细胞表面必须有CD19,才可能对CAR-T治疗有效。这是必要条件。但是,即便有癌细胞有CD19表达,如果患者不属于目前所批准的适应症,则属于超适应症治疗。
很多人对癌症的治疗存在误区,比如有人以为癌症都是一种病,只要是抗癌药,就能治疗所有癌症;有人认为药物的价格越贵,就说明越有效。这些观点都是错误的。
问题三:CAR-T 为什么那么贵?
首先需要说明一下,120万一针,这是“一锤子买卖”——新闻中提到患者在治疗2个月后获得完全缓解,实际上只是注射了一针CAR- T细胞。从目前的治疗方案看,患者此生只需要进行一次CAR- T治疗,治疗效果可以很持久。这不像常规的抗癌药物,患者需要多次、频繁使用。
但是不管怎么说,120万的价格还是太贵了,多数患者都无法承担这个费用。
在国外,CAR-T 的价格更贵。在美国,Yescarta的价格是37万美元一针,而且这仅仅是药物的价格,如果算上医院的治疗费用,总费用估计在150万美元左右。
CAR-T为什么那么贵呢?首先,这是一个属于“私人定制”的产品,需要先收集患者的T细胞,然后在体外进行改造。这不像其他的一般药物,不管是小分子还是大分子,都可以批量生产以降低成本。
其次,这是一种“活”的药物,使用的是活细胞,要保证药品的质量,或者说要保证细胞在生产过程中不被污染,也需要很大的成本和投入。
在这些成本之上,还有药物的研发投入、临床试验的投入,也都是一款产品的成本。这与那些虚假宣传的保健品不一样,产品本身的生产成本和研发成本很低,而广告、销售成本却很高。
问题四:CAR-T真的有效吗?
与保健品不一样,CAR-T是正规的治疗产品,是药物,要通过正规的临床试验来证明疗效。不能只是通过媒体上的宣传来表明是否有效。
新闻中的这款产品,在美国获批之前就进行过临床试验的验证,如今在中国获批上市,也是因为在中国多个中心进行了桥接临床试验,表明该药物对中国人也应该有效。所以,只要属于正式批准的适应症,药物的治疗效果是有证据的。
在新闻中,患者接受治疗2个月后,体内的癌细胞都消失了,这也表明治疗是有效的。
问题五:CAR-T有没有可能降价普及?
能不能降价?肯定能!所有的抗癌药物在刚批准上市时,价格都是高的。但是在其他同类产品上市之后,为了在市场上有竞争力,产品的价格就会走低。
在中国,目前除了阿基仑赛注射液,还有一款CAR-T产品“瑞基奥仑赛注射液”,也在9月份获得了批准上市,适应症同样是“经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤”。
有的新闻中将该患者表述为“国内首例CAR-T治疗的淋巴瘤患者”,这其实并不准确。上述两款CAR-T产品都在国内进行过临床试验,除此以外,还有很多其他的CD19 CAR-T产品,也在进行临床试验。在这些临床试验中,都有患者接受过CAR- T治疗,所以新闻中的这个患者,绝对不是首例CAR-T治疗的患者。
可以预见的是,未来还会有更多的CAR-T产品上市,而竞争也将撬动产品的价格。
但是,如果要靠价格战把CAR-T的价格“打骨折”,可能不太现实。因为CAR-T都是属于“私人订制”类产品,要靠大规模生产来降低成本,空间是有限的。CAR-T药物无法团购,也不能拼单,如果砍价成了销售的指挥棒,企业或许会过度缩减生产成本,有可能伤害到这些活细胞药物的产品质量。这对患者来说不见得是件好事。
未来,如果要解决CAR-T产品的可及性问题,可能需要药企、医保、商业医保、慈善机构等多方合作。“可及”不等于“普及”,比如对于大多数大B细胞淋巴瘤患者,本可以使用目前的常规一线系统治疗来获得很好的效果,在没有临床证据的情况下,也没有必要“普及”使用CAR-T治疗。
本文编辑:fycfeng
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