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标题: “基因剪刀”首次治疗艾滋,有希望实现治愈吗? [打印本页]

作者: michaelr    时间: 2024-8-8 11:04
标题: “基因剪刀”首次治疗艾滋,有希望实现治愈吗?
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出品 | 搜狐健康
作者 | 周亦川
编辑 | 袁月
艾滋病有希望治愈吗?近期慕尼黑国际艾滋病大会一份报告称,“基因剪刀”CRISPR技术首次人体试验显示,基因疗法可靶向病毒整合DNA并在一定时间内完成血液清除。
当前药物疗法可抑制病毒复制,但病毒会将遗传信息插入人类DNA中躲避药物并保持沉默,在停药后可重新复制,因此不能实现治愈。基因技术可直接干预基因组,并破坏病毒潜伏机制,为治愈提供可能性。
Medscape报道,本项研究使用EBT-101-001基因药物,利用腺病毒复合物攻击潜伏的HIV前病毒基因组。6名患者分别注射中高剂量基因药物,4人在注射后12周实现中断药物治疗,未出现DNA脱靶损伤或其他严重不良事件。
4名停药患者中,HIV的RNA水平都有反弹,但1人的反弹延迟了16周,病毒储备显著下降。由此可见,针对人类细胞的艾滋病毒DNA库的基因编辑疗法是安全的;这种疗法已有成功案例,需进一步找出他的特性并改善。
目前,全球艾滋病治愈病例已达到7例,但他们均通过特殊基因型的造血干细胞移植获得治愈,适用范围极小,其成本和安全风险更是绝大多数患者不能接受的。基因疗法有望惠及更多人群,包括为疱疹、乙肝等其他潜伏病毒的治愈提供可能性。






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