国内首个基因编辑疗法临床试验获批，申请者来自北京中...

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https://news.sina.com.cn/c/2021-01-19/doc-ikftssan8169631.shtml

原标题：国内首个基因编辑疗法临床试验获批，申请者来自中关村

                               
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　　记者今天获悉，国家药监局批准了中关村生物医药企业博雅辑因针对输血依赖型β地中海贫血病的基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请。

　　作为国内没有先例的创新型疗法，这是我国首个获批的基因编辑疗法临床试验申请，也是首个获批的造血干细胞产品临床试验申请，将力争与全球顶尖药企展开同步竞技。  “ET-01的临床试验会尽快开展。”博雅辑因首席执行官魏东表示，“我们将力争为中国乃至全球的患者带来更多更新的治疗选择，甚至带来一次性治愈的可能。”

　　博雅辑因是一家总部位于北京中关村生命科学园的生物医药企业，并已在广州及美国设有分公司，还建立了拥有自主知识产权的针对造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台。

　　《中国地中海贫血蓝皮书》的数据显示，我国地中海贫血基因携带者超过3000万人，相关患者仍有巨大且未被满足的医疗需求。

　　事实上，β地贫患儿出生后病情会进行性加重，除贫血症状外，易并发脾肿大、发育落后及免疫力低下导致的多器官功能受损，因此50%重型地贫患者会在5岁之前夭折，如不进行有效治疗，很少能活过20岁。

　　对于输血依赖型β地贫患者，目前标准疗法是每2至5周输血1次，且定期使用祛铁剂减轻铁负荷，每年相关医疗费用在10万元上下。而长期输血导致的铁过载会损害心脏和肝脏功能，导致心衰死亡和生长发育障碍。造血干细胞移植虽然可能一次性治愈，但移植风险和免疫排斥副作用也很大。