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较真要点: - 1近日网传70万一针的“诺西那生钠注射液”,是治疗一种罕见病“脊髓性肌萎缩症”的新药,该药属于“孤儿药”,研发过程通常需要投入大量的资金,价格是会比一般的药物贵一些。
- 2网传的“国外200多元一针的药在国内卖70万”完全是误读。国外200多元的价格其实并不是药物的价格,而是医保之外需要患者自己支付的价钱。在澳大利亚卫生部的网站上,诺西那生需要患者自己支付的费用为41澳元,折合人民币确实是205元左右,但其批发价显示为110000澳元,折合人民币高达55万元。
查证者:一节生姜丨宾夕法尼亚大学医学院病理及实验医药系研究副教授 近日,网上流传一篇文章,说一款国外只卖“41美元”(折合200多元人民币)的药物,在国内却卖到了70万。文章一出来,立马引起了网友们的公愤,也被四处转载。到底是什么样的人会这么黑心呢? 一、这款70万一针的药物,是治疗一种罕见病的新药 这款引起关注的药物是“诺西那生”。这是一款治疗“脊髓性肌萎缩症”的新药,由美国Ionis 制药公司研发,于2016年12月被美国食品药品监管局(FDA)批准上市。这是第一款用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物。 脊髓性肌萎缩症是一个非常罕见的遗传性疾病,每一万个新生儿中大约会有一个人罹患这个病。患儿会瘫痪,也会丧失一些基本功能,如吞咽或抬头,影响进食和呼吸,能导致婴儿死亡。同时,脊髓性肌萎缩症也可以是一个迟发性的疾病,在青少年和成人期才发病,表现出明显的肌无力和运动障碍,如无法独立站立或行走。 在诺西那生之前,脊髓性肌萎缩症是没有任何治疗药物的,患者只能一天天走向死亡。药物研发的成本很高,周期也很长,药企一般不愿意投入资金去研发一个治疗罕见病的药物,而是会去专注于那些患者比较多、市场比较大的药物。治疗罕见病的药物又被称为“孤儿药”,为了激励药企研发治疗罕见病的药物,许多国家都出台了“孤儿药”政策,比如在美国,如果获得“孤儿药”认证,在研药物不但在审批过程中会享受许多优惠政策,在获得批准上市之后,还会获得7年的市场垄断期,FDA不会在此期间批准其他同类的药物。 有了这样的政策,虽然“孤儿药”市场小,但只要获得成功,药企还是能够在短时间内收回研发的投入,获得回报。自1983年开始实行“孤儿药”政策以来,美国已经批准了500多款孤儿药,一些药企经此获得了商业利益,同时也让很多罕见病的患者获得了治疗的机会。 2018年9月,“诺西那生钠注射液”作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药,被中国国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。2019年2月,该药被批准上市。 二、网传的国外200多元的价格其实不是药物的价格,是医保之外需要患者自己支付的费用 孤儿药在上市之后,因为有7年的市场独占期,所以价格比较刚。据统计,孤儿药的平均药价是非孤儿药的4.5倍。上文提到的美国批准的这500多款孤儿药,要在上市7年之后,等到类似的药物也批准了,价格才会开始下降。 但是,网传的从200多元到70万,就不是4.5倍了,而是3400倍,这个数据怎么来的呢? 实际上,所谓的“200多元成本价”,来自“此药在澳洲只卖41美元”这样一个信息。 在澳大利亚卫生部的网站上,确实可以查到诺西那生(nusinersen)的价格为$41,澳大利亚使用的是澳元,不是美元,折合人民币确实是205元左右。可是,在同一个页面,也有一个$110000的价格,折合人民币约为55万元。为什么会有两个差别巨大的价格呢? 上图中,$41其实只是需要患者自己支付的费用,$110000才是诺西那生在澳洲的真正售价。这个价格在网上标注为“DPMQ”,是“最大量调剂价格”的意思,可以简单表述为药品的批发价。 所以,所谓的澳洲药价便宜,其实是因为有国家医保在默默地负重前行,支付了批发价和患者支付款之间巨大的差价。 澳大利亚所定下的药品批发价格,也考虑了各方面的因素,包括药物的疗效、生产成本、可替代药品的价格、药物在其他国家的定价等等。这是一个成熟的定价体系,包括中国等国家也使用类似的定价系统。当然,由于每个国家的情况有所不同,市场大小不等,与药企的谈判筹码也有差异,导致每个国家的药价也有所差别,但是绝对不会有几千倍的差别。 在一些人的印象里,药物的销售价格不应该比生产成本高太多,太高就是黑心。之所以有这样的认识,是“生产成本之外就是销售成本”这个认识偏差导致的,在这个认知中,药物研发成本被忽略了。 三、扭曲事实能够带来流量,却不利于患者 药物的价格决定了药物的可及性,对于患者是至关重要的。但是,总有那么一些人,利用信息的不对等,有意无意之间制造一些挑起社会矛盾的话题,加剧医患矛盾,可谓用心良苦。这样的行为,制造了矛盾,制造了社会的不安,却毫不解决社会问题。 便宜的药物对于患者确实很重要,但是有效的药物更重要,一个可持续的新药研发系统也很重要。如果目标仅仅是是便宜的价格,久而久之药品的质量也就无法保证。很多国家的医保都很强大,但这样强大的医保并不是刮大风刮来的,也需要高税收维持。 总之,不能指望新药有着大白菜的价格。因为它们是药,不是大白菜。 本文编辑:ambergchen
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