“日本攻克白血病”是个大乌龙，背后神药究竟什么来头？

michaelr

https://new.qq.com/omn/20210202/20210202A04HHW00.html

较真要点：

1、自媒体文章提到的“神药”Kymriah并不是传统意义上的药物，而是高度定制化的医疗服务过程，其实就是我们通常说的CAR-T疗法。

2、Kymriah也不是日本人发明的，而是美国的团队发现，瑞士的公司商品化，自媒体说日本攻克白血病是一个大乌龙。

3、Kymriah针对的只是白血病中的一种亚型，不能达到百分之百治愈，说“显著进步”或许可以，说“攻克”则有夸大之嫌。

查证者：胡远东 | 医学博士

                               
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有自媒体文章宣称“日本宣布攻克白血病！单次治疗200万人民币，治愈率从20%提高到80%”。翻开文章内容细看，不是“白血病患者有救了”，就是“治疗白血病这个难题被日本率先攻克”，处处振奋人心。

较真丨“日本攻克白血病”是真的吗？背后“神药”究竟什么来头？

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真的有这么神奇吗？这个药到底什么来头？

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一、什么是白血病？

既然是治疗白血病的“神药”，我们先来科普下白血病相关知识。

我们的血液主要由有形的血细胞和液态的血浆构成，其中血细胞又包括白细胞、红细胞和血小板。白细胞的寿命从数天到数周不等，其衰老、死亡留下的空缺由造血干细胞不断分化、增殖的白细胞进行填补。

人体内白细胞的数目多到数以亿计，免不了有一些会出现这样那样的缺陷。当少数“问题细胞”持续增殖，甚至获得了一定程度的永生性(凋亡受阻)，逃过机体免疫系统的检查，不受限制地疯长，引起贫血、出血等临床症状，并从血液浸润到其他实质性器官中，白血病就出现了。

二、日本的“神药”其实就是CAR-T疗法

自媒体文章提到的神药Kymriah实际上并不是传统意义上的药物，而是一个高度定制化的医疗服务过程，其实就是我们通常说的CAR-T疗法。

什么CAR-T疗法？我们知道白血病的出现是“问题细胞”被当成正常细胞（免疫逃逸），成了漏网之鱼，所以科学家就一直在思考是否可以帮助机体自身的免疫系统发现肿瘤细胞，嵌合抗原受体T细胞疗法(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy，简称CAR-T)就是这种思路下的产物。

                               
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图1. CAR-T疗法的基本原理：患者的T细胞从血液中被提纯出来，将其激活并导入特殊的肿瘤嵌合抗原受

简单地说，CAR-T疗法就是把患者体内免疫系统的T细胞提取出来，然后在体外给这些T细胞装备上能够识别肿瘤细胞的探测器，回输到体内后，这些改造后的T细胞就能够识别并攻击特定的癌细胞。

道理说起来简单，但科学家花费了巨大的人力物力才实现了这个构想。到今天为止，CAR-T疗法较为成功的应用也只有急性B系淋巴细胞白血病、淋巴瘤等少数恶性肿瘤。

三、这个“神药”也不是日本制造，而是美国和瑞士团队研发

实际上，Kymriah这个疗法并不是日本人发明的，而是被美国宾夕法尼亚大学的卡尔·尤恩（Carl H. June）教授带领的研究小组发现，由瑞士的诺华（Novartis）公司商品化，所以自媒体说日本攻克白血病完全是一个乌龙。

根据美国官方网站（www.us.kymriah.com）的说法，接受Kymriah治疗时，首先要由医疗机构采集患者的静脉血并提纯出其中的白细胞，然后将其冷冻后寄到Kymriah 的生产厂家，由厂家将患者血液中的T细胞经过处理后转化为CAR-T细胞，即Kymriah，再将Kymriah寄回到患者所在的医疗机构，由医疗机构将其输注到患者体内，这个过程一般需要3-4周，而输注后四周内还要进行复查以确定治疗是否有效。

2017年以来，美国和欧盟已经相继批准Kymriah用于难治性或复发性的急性B系淋巴细胞白血病。临床研究显示使用Kymriah治疗的白血病患者完全缓解率最高可达80%以上（不能等同于治愈率），考虑到这些患者都是其他方法疗效不显的难治性患者，这个成绩可算是相当显著。

                               
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图2. 成品Kymriah ，和临床上成分输血的血制品外观非常相似。图片引自agoramedia.c

很多中文自媒体对Kymriah的报道多用了“攻克白血病”等描述，实际上Kymriah针对的只是白血病中的一种亚型，而且也不能达到百分之百治愈、不再复发，说“显著进步”或许可以，说“攻克”则有夸大之嫌。

Kymriah是现代医学和科学进步的结晶，与之相关的报道也应保持科学客观的态度。

本文编辑：yhxi