首款全人源靶向BCMA CAR-T总体治疗有效率达96%

michaelr

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“中国自主研发（同时也是全球首个）出的全人源靶向B细胞成熟抗原（BCMA）CAR-T疗法，总体治疗有效率可达96%，可以说是我国在CAR-T研发领域的一次巨大进步。且试验数据显示，有曾接受过鼠源CAR-T治疗再次复发的受试者，使用后五年时间内没有再复发，改变了他生存期可能仅剩三个月到半年的局面。”9月9日，中国医学科学院血液病医院教授邱录贵在接受人民日报健康客户端记者专访时表示。

今年6月30日，中国国家药监局官网公示，全人源靶向BCMA CAR-T获批上市，这也是全球首款全人源靶向BCMA CAR-T。

                               
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9月9日，中国医学科学院血液病医院教授邱录贵在天津市接受人民日报健康客户端记者专访。

利用CAR-T“武装”T细胞精准“追杀”多发性骨髓瘤细胞

“多发性骨髓瘤是一种不可治愈的疾病，患者终将面临复发，复发次数越多预后越差，生存期不断缩短，最短仅可生存二十几个月。”对此，邱录贵表示，“传统的治疗手段仅能抑制癌细胞的生长，无法彻底清除癌细胞，绝大多数患者最终会复发死亡，所以新药的研发、新的治疗手段一直是我们努力的方向。”

近年来，CAR-T细胞疗法是恶性血液病的热点技术，全称为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，“通俗来讲，该疗法主要通过基因工程技术将T细胞进行体外‘武装’，使其专门识别骨髓瘤细胞，同时装上定向导航装置‘CAR’，再将其放回到患者体内，它就可以锁定目标、精准杀死骨髓瘤细胞，从而达到治疗的目的。”

邱录贵表示：“CAR-T细胞免疫疗法的成功应用改变了骨髓瘤传统的治疗方式，这也是目前临床最有效治疗手段。”

全人源BCMA靶向CAR-T总体治疗有效率达96%

据邱录贵介绍，全人源BCMA 靶向CAR-T（伊基奥仑赛注射液）的技术突破，具有两方面的重要意义：一是BCMA 靶向的选择，能够让对肿瘤细胞的杀伤更为精准，在提高效果的同时安全性更高；二是全人源与传统鼠源相比，杀瘤效果更好且体内存留更持久。

在CAR-T技术中，靶点选择是重点之一。“靶点可以简单理解为肿瘤细胞的特色标识，只有选择好了标识，才能在众多细胞中精准识别目标而不‘伤及无辜’。BCMA 靶点具有特异性，使得它可以成为骨髓瘤细胞的良好的识别标识，在临床应用中，BCMA靶点展现出较好的安全性与疗效。”

据全人源BCMA靶向CAR-T 1/2期注册临床研究结果显示，纳入100余例患者中，总体治疗有效率达96%，既往未接受过CAR-T治疗的患者总体有效率达到98.9%。

“这对患者来说，意味着能产生更持久的效果，从而降低复发概率。”邱录贵表示。

邱录贵还介绍到，“在试验中，临床入组的患者还包括既往接受过鼠源性BCMA CAR-T细胞治疗的患者，并且其中仍有超75%的人获得了有效治疗，这是国际上第一次证实，在既往接受鼠源性CAR-T细胞治疗失败的患者，再接受全人源BCMA CAR-T细胞治疗后仍然有效。”

“当前多发性骨髓瘤的治疗手段不断发展进步，已经可以将其转化为慢病进行管理。但不可否认的是，它仍是一种无法治愈的恶性疾病。”邱录贵谈到，“我们也将继续进行科学研究，探索新的、更加有效的的靶点，探索新的治疗手段，朝着可以将其彻底治愈的目标努力。”